Equipos de investigación del CONICET, de la Universidad de Buenos Aires y de la Universidad Nacional de Tucumán, con la colaboración de la empresa biotecnológica norteamericana Sky Bio LLC, diseñaron un nuevo compuesto que fue testeado con éxito en estudios preclínicos. Se patentó en Estados Unidos y la Unión Europea.

Investigadores del CONICET, de la Universidad Nacional de Tucumán (UNT) y de la Universidad de Buenos Aires (UBA), con la colaboración del sector privado, desarrollaron una nueva molécula que demostró, mediante ensayos preclínicos, una mejora de los síntomas característicos de la enfermedad de Parkinson y una importante actividad neuroprotectora. La molécula fue patentada en los Estados Unidos y en la Unión Europea y el trabajo de investigación fue aceptado por una reconocida revista científica para su publicación.

Se trata de Pegasus o DAD 9, que es la primera molécula capaz de abordar los dos principales problemas de la enfermedad de Parkinson: mejorar los síntomas y evitar la progresión de los daños neuronales. El compuesto es un candidato a fármaco que consiguió superar la etapa preclínica. El próximo paso es la inscripción del desarrollo en la Food and Drug Administration (FDA) para conseguir la autorización que permita iniciar las pruebas clínicas en humanos.

Rosana Chehín, investigadora del CONICET, docente de la UNT y directora del Instituto de Medicina Molecular y Celular Aplicada (IMMCA, CONICET-UNT-SIPROSA), lidera la investigación. Está acompañada por un grupo especializado en síntesis química de la Universidad de Buenos Aires (UBA), a cargo de Oscar Varela. El desarrollo es el resultado de la sinergia entre el sector público y el privado, ya que cuenta con el aporte económico de Sky Bio LLC, empresa biotecnológica norteamericana fundada por el empresario Claude Burgio.

“Hace 10 años venimos desarrollando estudios sobre las bases moleculares de la enfermedad de Parkinson, justamente porque entendiendo qué es lo que produce la enfermedad, qué es lo que mata a las neuronas dopaminérgicas en la patología, uno puede encontrar cómo proteger esas neuronas o cómo inhibir el daño neuronal”, explica Chehín. Y agrega: “Fuimos con un grupo de químicos de síntesis de la UBA para ver si podíamos llevar adelante un ambicioso proyecto que era la síntesis de una molécula, lo que se conoce como diseño racional de fármacos. En palabras simples, buscábamos desarrollar una molécula capaz de hacer lo que nosotros queríamos. Y así llegamos a Pegasus”.

Chehín indica que la nueva molécula actúa, por una parte, como un “agonista dopaminérgico”, es decir, con una función similar a la dopamina, que es un neurotransmisor esencial en el cerebro. En tanto que, por otra parte, presenta actividad neuroprotectora impidiendo la formación de especies tóxicas de la proteína alfa-sinucleina, causante principal de la patología.

La investigadora argumenta: “Dado que la dopamina no puede administrarse sola porque no pasa la barrera hematoencefálica, diseñamos esta molécula que es un carrier que transporta dopamina al cerebro empleando el sistema de transporte de las tetraciclinas”. Y agrega que la molécula conserva las mejores propiedades de la dopamina y de la tetraciclina. Por ejemplo, descartaron la función antibiótica de esta última que, a largo plazo genera resistencia.

Para Chehín, Pegasus, de resultar positivas las pruebas en humanos, podría convertirse en una alternativa para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. Así mismo, indica que podría convertirse en una opción a la levodopa, fármaco que se usa hace más de 60 años para Parkinson y que puede generar efectos adversos.

El equipo de investigación está formado por: Rosana Chehín, Oscar Varela, César Ávila, Benjamín Socías, Diego Ploper, Esteban Vera Pingitore, Silvina Chaves, Verónica Manzano, Rodrigo Tomas Grau, Florencia González Lizárraga, Adriana Kolender y Agustín Pernicone.